PTC Therapeutics ha recibido la autorización de la Agencia Española de Medicamentos (AEMPS), dependiente del Ministerio de Sanidad, para iniciar un estudio en fase 2/3 en España para investigar el uso de PTC299, un inhibidor de la dihidroorotato deshidrogenasa (DHODH), como posible tratamiento para el Covid-19, la enfermedad que provoca el nuevo coronavirus.

PTC299 es un fármaco en fase de investigación que se administra por vía oral y que cuenta con un novedoso mecanismo de acción dual que permite abordar los dos elementos fundamentales del Covid-19: la alta replicación viral y la respuesta inflamatoria descontrolada que se produce tras la infección.

El estudio se inició en julio en Estados Unidos, después de recibir la autorización de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) y está previsto que se amplíe a otros países, comenzando por España, donde PTC está presente desde hace 5 años.

"Estamos entusiasmados con la posibilidad de que PTC299 pueda ser parte de la solución a esta crisis de salud pública mundial sin precedentes y, para nosotros, es un objetivo prioritario. El hecho de que PTC299 inhiba la DHODH nos permite abordar de manera única los dos problemas fundamentales del Covid-19, reduciendo la alta replicación viral y atenuando de forma selectiva la respuesta inmunitaria causada por la tormenta descontrolada de citocinas como resultado de la infección del virus SARS-CoV-2", ha dicho el director ejecutivo de PTC Therapeutics, Stuart W. Peltz.

PTC299 es una pequeña molécula que se administra en forma de comprimido por vía oral e inhibe la enzima DHODH que participa en la síntesis de ARN necesario para la producción del virus SARS-CoV-2. Según Peltz, los análisis en células aisladas del SARS-CoV-2 han demostrado que PTC299 es un "potente inhibidor de la replicación viral", lo que ha llevado a PTC a iniciar "rápidamente" los estudios clínicos.

"Debido a que existen diversos virus de ARN que requieren los mismos componentes básicos, PTC299 ha mostrado una actividad antiviral de amplio espectro en la fase de investigación preclínica", ha añadido Peltz.

El estudio en fase 2/3, aleatorizado, controlado con placebo, con doble enmascaramiento y multicéntrico evaluará la eficacia y la seguridad de PTC299 en pacientes hospitalizados con coronavirus en dos etapas: una primera en la que participarán 40 pacientes y una segunda con una cohorte más amplia de aproximadamente 340 pacientes.

El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia clínica de PTC299 en comparación con placebo en función del tiempo desde la aleatorización hasta la mejora de la función respiratoria en pacientes adultos hospitalizados con Covid-19.

Asimismo, PTC299 también está en fase de desarrollo para el tratamiento del cáncer y se ha estudiado ampliamente en nueve ensayos clínicos con más de 300 sujetos entre los que se incluyen pacientes oncológicos y voluntarios sanos.

Actualmente, PTC299 está siendo evaluado en un ensayo clínico en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA). Los resultados de un estudio clínico muestran que PTC299 inhibe la enzima DHODH, lo que confirma el mecanismo de acción en los pacientes.